ＪＣＲファが続伸、ＤＭＤ治療薬「ジビノスタット」が希少疾病用医薬品に指定

　ＪＣＲファーマ<4552.T>が続伸している。この日、日本における製造販売承認の申請に向けて準備を進めているデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）治療薬「ジビノスタット」に関して、厚生労働省から希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定されたと発表しており、好材料視されている。「ジビノスタット」は、イタリアのイタルファルマコ社が開発し、同社が日本における開発・販売権を取得したヒストン脱アセチル化酵素阻害剤。経口投与であることから、患者の遺伝子変異の種類に関わらず投与対象となり得る点が特徴で、アメリカ、ＥＵ、イギリスを含む複数の国々で承認されている。今回の厚労省による希少疾病用医薬品と優先審査の対象に指定されたことで、事業化加速が期待されている。

出所：MINKABU PRESS